• La maladie de Huntington est un trouble cérébral génétique qui provoque des symptômes comme un mouvement non contrôlé et le déclin des compétences de réflexion.
  • Le traitement se concentre souvent sur le soulagement des symptômes, mais les experts recherchent des interventions plus efficaces.
  • Les résultats récents d'un essai de médicament ont testé une thérapie génique efficace qui ralentit la progression de la maladie de Huntington de 75% par rapport à ne pas recevoir la thérapie.

La maladie de Huntington se produit à cause d'un gène défectueux. C'est une condition qui empire avec le temps, et il n'y a actuellement pas de remède. Ainsi, un domaine de recherche consiste à rechercher des traitements pour la condition. Selon University College London (UCL), les chercheurs peuvent avoir développé un traitement possible pour ralentir la maladie de Huntington qui est efficace sur trois ans de traitement.

Bien que la recherche n'ait pas encore été publiée dans une revue évaluée par des pairs, il offre Hope: The Treatment, AMT-130, a aidé à ralentir la progression de 75% à la plus grande dose.

Ralentir les Huntington pour la première fois

Cette recherche était un essai clinique de phase un et deux impliquant 29 personnes atteintes de la maladie de Huntington qui ont été comparées à un groupe témoin. Ce contrôle était une cohorte externe qui faisait partie d'une étude à long terme appelée Inroll-HD, qui suit la progression de la maladie de Huntington.

Le groupe d'intervention a reçu une thérapie génique appelée AMT-130, développée par la société Uniqure.

Douze des 29 participants ont reçu une dose élevée de la thérapie génique et ont eu trois ans de données de suivi. Ces participants avec le suivi de trois ans qui ont obtenu la dose élevée ont eu une progression de la maladie ralentie qui était de 75% inférieure à la progression du groupe témoin. Les chercheurs ont trouvé des scores significativement meilleurs sur les évaluations de la progression de la maladie.

Ils ont également trouvé des niveaux inférieurs d'une protéine dans le liquide vertébral parmi les participants à l'intervention. Lorsque cette protéine est trouvée dans le liquide spinal, elle indique des lésions nerveuses. Les montants qu'ils ont trouvés étaient inférieurs aux montants de ces participants au début de l'étude, ce qui indique globalement que les lésions nerveuses avaient ralenti.

La recherche indique également que l'AMT-130 était sûre et que les participants l'ont bien toléré. L'AMT-130 est donnée en chirurgie via une injection unique dans une zone spécifique du cerveau.

Anne Rosser, PhD, professeur de neurosciences cliniques, qui était l'enquêteur principal du site pour Cardiff, le chercheur principal de coordination de l'étude mis en place au Royaume Actualités médicales aujourd'hui:

«Les résultats sont très significatifs et suggèrent que ce thérapeutique a ralenti la progression de la maladie dans la HD sur une période de trois ans. Il s'agit d'un petit nombre de patients, et la comparaison a été avec un grand nombre de patients dans un essai d'observation qui n'a pas reçu le médicament d'étude, ce qui signifie que la collection de données supplémentaires sur le produit thérapeutique est presque nécessaire. une thérapie dans cette maladie. »

Où la recherche peut échouer

La plus grande limitation de cette recherche est que l'étude connexe n'a pas encore été publiée et que la recherche n'est pas totalement terminée. Rosser a expliqué que «l'étude est en cours dans la mesure où le sponsor entreprend toujours un petit nombre de chirurgies aux États-Unis,